Врачи и пациентские организации выразили обеспокоенность по поводу безопасности препарата Vykat XR (диазоксид холин) компании Neurocrine, предназначенного для лечения гиперфагии (неутолимого чувства голода у детей и взрослых), связанной с редким генетическим заболеванием — синдромом Прадера–Вилли (СПВ). С момента расширения доступности препарата в систему мониторинга нежелательных явлений FDA поступили сообщения о семи летальных исходах и более чем 100 серьезных побочных эффектах, преимущественно связанных с отеками, респираторными и сердечными осложнениями.

Министерство здравоохранения США подтвердило профильным СМИ, включая Reuters, что FDA изучает поступившие отчеты о смертях и осложнениях, чтобы определить, требуются ли изменения в инструкции, ограничения или иные действия.

При этом в своем совместном заявлении врачи и пациентские организации подчеркнули, что пока эти сообщения не доказывают причинно-следственной связи. Они отметили, что у пациентов с синдромом Прадера–Вилли часто встречаются сопутствующие осложнения, а ежегодная смертность в этой популяции составляет 1–3% независимо от терапии. Тем не менее авторы письма призвали к дальнейшему изучению факторов риска, включая ожирение и проблемы с сердцем, и рекомендовали врачам проявлять осторожность при назначении препарата.

Компания Neurocrine, в свою очередь, настаивает на убедительном соотношении риска и пользы Vykat XR в контексте тяжелого заболевания. В компании заявили, что тщательно изучили данные по безопасности и продолжают сотрудничать с FDA, пациентскими организациями и врачами для оценки поступающих сведений.

Препарат Vykat был одобрен FDA в 2025 году и стал первым лекарством от данного недуга, а также одним из самых долгожданных разрешений от американского регулятора, поскольку до этого его было сложно лечить.

Стандартная терапия синдрома Прадера–Вилли ограничивается поддерживающим лечением, гормоном роста и иногда топираматом для снижения аппетита, однако до этого решения не было одобрено ни одного другого лекарства. Это было связано со сложностью и множественностью проявлений заболевания, а также не до конца изученной генетикой. За последние 25 лет все препараты, дошедшие до III фазы клинических испытаний, потерпели неудачу или были отклонены регуляторами.

Аналитики ранее высказывали скептицизм в отношении долгосрочных перспектив продаж Vykat XR, хотя некоторые отмечали удачное сочетание активов и рыночного позиционирования.

Синдром Прадера–Вилли — редкое генетическое заболевание, характеризующееся гиперфагией, поведенческими проблемами, когнитивными нарушениями, низким мышечным тонусом, низким ростом (если не проводится лечение гормоном роста), накоплением избыточного жира в организме, задержками развития и неполным половым развитием. Болезнь поражает, по оценкам, от 10 до 20 тысяч человек в США.