Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало полное одобрение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом говорится в пресс-релизе компании Sarepta Therapeutics, разработавшей метод лечения редкого заболевания.

Генную терапию будут применять среди амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет. Также американский регулятор выдал ускоренную регистрацию Elevidys среди пациентов с МДД, которые утратили способность самостоятельно ходить и передвигаться без посторонней помощи.

Elevidys получила ускоренное одобрение от FDA в июне 2023 года, но только для лечения амбулаторных пациентов в возрасте 4—5 лет. Генная терапия не смогла выполнить основной критерий эффективности в ходе исследований EMBARK – статистически значимое изменение общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которую используют для оценки двигательных функций у пациентов с МДД. Однако она продемонстрировала действенность по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в десять метров без поддержки и подъема с пола.

Sarepta разработала Elevidys в партнерстве с Roche, соглашение о котором было заключено в 2019 году. Швейцарский производитель выплатил 1 млрд долл. за права на генную терапию. Sarepta ответственна за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, Roche – в других странах.