Новости

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Roctavian. Новый препарат – аденосателлитная векторная генная терапия, предназначенная для взрослых пациентов, страдающих тяжелой формой гемофилии А с отсутствием антител к аденоассоциированному вирусу серологического типа 5, определяемому соответствующим тестом.

Гемофилия А – это редкое генетическое заболевание крови, возникающее в результате мутации гена, продуцирующего фактор VIII (FVIII) – белок, отвечающий за свертываемость крови. Данное заболевание в основном поражает людей мужского пола. Дефицит FVIII вызывает плохо контролируемые и длительные кровотечения. Частота и тяжесть эпизодов кровотечений зависит от объема продуцируемого фактора VIII. Тяжелая форма гемофилии А характеризуется особенно низким уровнем FVIII (менее 1% в крови), и на нее приходится порядка 60% случаев заболевания.

Как объясняет Питер Маркс, профессор медицины и директор Центра экспертизы и изучения биологических препаратов FDA, наследственная гемофилия А является серьезным нарушением гемостаза, и тяжелая форма гемофилии А может вызывать жизнеугрожающие ситуации из-за повышенного риска неконтролируемых кровотечений, особенно в жизненно важных органах, например, почках или головном мозге. Традиционно тяжелую форму гемофилии А лечат заменой фактора VIII или препаратами на основе антител для улучшения свертываемости крови и снижения вероятности кровотечений.

Новая терапия представляет собой важный шаг в продвижении опций выбора лечения для пациентов, страдающих гемофилией А. Безопасность и эффективность препарата Roctavian оценивались в ходе международного исследования, включавшего взрослых пациентов – мужчин возрастом от 18 до 70 лет, страдающих тяжелой формой гемофилии А и ранее проходивших терапию замены фактора VIII. Оценка эффективности основывалась на результатах когортного исследования с участием 112 пациентов, наблюдавшихся в течение 3 лет после лечения препаратом Roctavian. После инфузии среднегодовой показатель частоты кровотечений снизился от 5,4 до 2,6. Большинство пациентов, получавших Roctavian, также принимали кортикостероиды для супрессии иммунной системы с целью поддержания безопасности и эффективности генной терапии. Ответ на терапию может снижаться со временем.

Самые распространенные побочные реакции включали небольшие изменения функции печени, головную боль, тошноту, рвоту, усталость, боль в животе и инфузионные реакции. С назначением препарата Roctavian рекомендуется тщательный мониторинг инфузионных реакций и роста ферментов печени. Отмечаются случаи повышения уровня активности FVIII выше нормы, что может повлечь повышение рисков тромбоэмболических осложнений.

Регистрацию препарата получила фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на