Новости

Регуляторы США одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребенка и убивает почти всех людей с наиболее распространенным типом заболевания в течение двух лет.

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией (СМА). Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. СМА – одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями, 50 % детей с СМА не доживают до двух лет.

Управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтверждено генетическим тестом наличие любого из четырех типов заболевания. Терапия – это одноразовая инфузия, которая занимает около часа.

Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст частичные скидки, если лечение не сработает.

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без необходимого белка. В среднем в мире один из 6000-10000 детей рождается со СМА, причем в разных странах частота заболевания сильно колеблется.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на